摘要：一项新的研究表明，使用人工智能（AI）的首个平台可以帮助临床医生和患者评估在临床试验中接受测试的特定疗法的患者是否受益于多少。这个AI平台可以帮助做出明智的治疗决策，了解新型疗法的预期益处并计划未来的护理。...

由埃默里大学（Emory University）Winship癌症研究所和宾夕法尼亚大学研究人员艾布拉姆森癌症中心领导的一项新研究表明，使用人工智能（AI）的首个平台（AI）可以帮助临床医生和患者评估在一项临床试验中是否可以从特定的治疗中受益的患者是否可以受益。这个AI平台可以帮助做出明智的治疗决策，了解新型疗法的预期益处并计划未来的护理。

该研究发表在自然医学，由董事会认证的医学肿瘤学家Ravi B. Parikh，医学博士，MPP的医学总监，埃默里大学Winship癌症研究所的数据和技术应用程序共享资源，以及Emory大学医学院血液学和医学肿瘤学系副教授，他们开发和整合AI应用程序，以改善AI的应用程序，以改善癌症患者的护理。 Qi Long博士是生物统计学和计算机和信息科学教授，以及宾夕法尼亚大学癌症数据科学中心的创始主任，宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州医学中心的定量数据科学副总监是共同的作者。该研究的第一作者是帕里克实验室的实习生Xavier Orcutt，医学博士。其他研究作者包括Long's Lab的博士学位培训Kan Chen和宾夕法尼亚大学医学副教授Ronac Mamtani。

Parikh和他的研究人员开发了试验器，这是一个机器学习框架，将临床试验结果“转化”到现实世界中。通过使用现实世界数据模拟11项具有里程碑意义的癌症临床试验，他们能够概括实际的临床试验发现，从而使他们能够确定哪些不同的患者在临床试验中对治疗方法可能对哪些不同的反应良好。

帕里克说：“我们希望这个AI平台将提供一个框架，以帮助医生和患者决定临床试验的结果是否适用于个别患者。” “此外，这项研究可以帮助研究人员确定新型治疗方法不起作用的亚组，促进了这些高风险群体的新临床试验。”

Long补充说：“我们的明了利用AI/ML来利用丰富而又复杂的现实世界数据的力量，以最佳的精确医学的能力来利用巨大的潜力。”

试验结果的概括性有限

Parikh解释说，潜在新疗法的临床试验受到限制，因为不到所有癌症患者的10％参加了临床试验。这意味着临床试验通常并不代表所有患有该癌症的患者。即使临床试验显示新的治疗策略比护理标准具有更好的结果，“许多患者在其中有新的治疗无效”。

他说：“该框架和我们的开源计算器将允许患者和医生决定III期临床试验的结果是否适用于个别癌症患者。”他补充说，该研究提供了一个平台来分析其他随机试验的现实概括性，包括具有结果的试验。”

他们如何进行分析

Parikh及其同事使用了来自Flatiron Health的全国性电子健康记录（EHR）数据库模仿11个具有里程碑意义的随机对照试验（通过将参与者随机分配给参与者分配给组的不同处理的效果），研究了抗癌方案，这些抗癌方案认为，研究了四个最普遍的固体疾病，以期为四个癌症的乳腺癌癌症和高级癌症癌症：转移性结直肠癌。

他们发现了什么

他们的分析表明，低风险表型的患者是用于评估患者的潜在预后的基于机器学习的特征，其生存时间和与治疗相关的生存益处类似于在随机对照试验中观察到的生存时间。相反，与随机对照试验相比，具有高风险表型的人的生存时间和与治疗相关的生存益处明显降低。

他们的发现表明，机器学习可以识别出随机对照试验结果的现实世界患者群体。他们补充说，这意味着“现实世界中的患者可能比随机对照试验参与者具有更多的异质预后。”

为什么这很重要

研究小组得出结论，该研究“表明患者预后而不是资格标准可以更好地预测生存和治疗益处。”他们建议前瞻性试验“应该考虑更复杂的方法来评估患者的预后，而不是仅依靠严格的资格标准”。

更重要的是，他们引用了美国临床肿瘤学会和癌症研究协会的建议，即在随机对照试验中应努力改善高风险亚组的代表，“考虑到这些人对这些人的治果可能与其他参与者有所不同。”

关于AI在这样的研究中的作用，Parik：“很快，有了适当的监督和证据，基于AI的生物标志物将会越来越多，可以分析病理学，放射学或电子健康记录信息，以帮助预测患者是否会早些时候对某些疗法做出反应，对我们的患者进行更好的诊断或对我们的患者进行更好的预测。”

这项研究得到了美国国家卫生研究院的赠款：K08CA263541，P30CA016520和U01CA274576。